Alkeus、ギルデュレチノール (ALK) の迅速な登録パスをサポートする 1 億 5,000 万ドルのシリーズ B 資金調達を発表

Dec 16, 2023

Vertex の創設者であり業界の先駆者である Joshua Boger 博士アルケウスの執行会長に就任

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023 年 6 月 5 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- アルケウス ファーマシューティカルズは本日、疾患を修飾する可能性のある精密薬であるギルデュレチノール (ALK-001) の登録と発売を支援するため、シリーズ B 資金で 1 億 5,000 万ドルを調達したと発表しました。小児および若者の失明の主な遺伝的原因であるシュタルガルト病の治療薬。 この資金調達はBain Capital Life Sciencesが主導し、TCGX、Wellington Management、Sofinnova Investmentsも追加参加した。 またアルケウスは本日、バイオテクノロジー業界のパイオニアであり、バーテックス・ファーマシューティカルズの創設者であるジョシュア・ボーガー博士が執行会長としてアルケウスに加わったことも発表した。

「この1億5,000万ドルの資金調達による収益により、アルケウスはチームを拡大し、ギルデュレチノールを可能な限り迅速にNDA申請とFDA承認に向けて推進することができます」とアルケウスのCEO兼社長兼共同創設者のレオニド・サード博士は述べた。 「患者中心の会社を構築するにあたり、執行会長としてジョシュアと協力できることに興奮しています。革新的医薬品の開発と商業化を成功に導いたジョシュアの深い経験は、組織成長のこの時期にアルケウスにとって非常に価値のあるものとなるでしょう。」ギルデュレチノールの発売の準備中です。」

シュタルガルト病は、子供や若者の失明の主な原因であり、米国で 30,000 人以上、世界中で 150,000 人以上が罹患しています。 シュタルガルト病の患者は通常、正常な視力を持って生まれますが、ABCA4 遺伝子の変異により、目の中のビタミン A の二量体化、つまり凝集が促進され、網膜に損傷が生じ、早ければ 5 歳から始まる進行性の視力喪失が始まります。年。 ギルデュレチノールは、正常な視力に影響を与えることなく、目のビタミン A の二量体化を大幅に減少させることにより、シュタルガルト病の根本的なメカニズムに対処する臨床開発中の最初で唯一の医薬品です。 第 2 相臨床データでは、シュタルガルト患者の網膜損傷の統計的および臨床的に意味のある遅延が示されています。 米国 FDA は、ギルデュレチノール (ALK-001) に画期的治療薬指定および希少疾病用医薬品指定を付与しました。 アルケウスは、2024年にギルデュレチノールの承認を求めるNDAを提出する予定だ。

「シュタルガルトは進行性の衰弱性疾患であり、必然的に重度の視力喪失につながります。遺伝的原因はよく特徴付けられていますが、現在まで有効な治療法はありません」とアルケウスの執行会長ジョシュア・ボーガー博士は述べた。 「レオニドとアルケウスのチームは、ギルデュレチノールを研究室からもたらし、進行性疾患患者を対象とした第2相プラセボ対照試験を含む、疾患の複数の段階にわたる肯定的で説得力のある臨床データをもたらしました。臨床的に有意な病気の進行の遅延。追加の臨床データでは、子供を含む患者の病気の進行が止まっていることが示されています。」

ボーガー博士はさらに、「私たちは現在、この革新的な医療をすべてのシュタルガルト患者にとって現実のものにする準備ができています。」と続けました。

ギルデュレチノール（ALK-001）についてギルデュレチノールは、ビタミン A の二量体化を大幅に減少させる、特に重水素化された新しいビタミン A として研究者らによって設計され、視覚サイクルを中断することなくシュタルガルト患者の視力喪失の進行を遅らせたり、止めたりする可能性があります。 前臨床研究では、ギルデュレチノールはビタミン A の二量体化を 80% 以上減少させ、疾患の遺伝的動物モデルにおける失明の発症を防止しました。 進行性疾患を有するシュタルガルト患者を対象とした2年間の二重盲検プラセボ対照第2相試験（n = 50）では、ギルデュウレチノールを1日1回錠剤で投与したところ、プラセボと比較して網膜損傷の進行が遅くなったという結果が得られました。眼底自家蛍光（FAF）によって測定された萎縮性病変の増殖速度が観察されました。 この薬は忍容性が高く、安全性はビタミン A のよく特徴づけられたプロファイルと一致していました。シュタルガルト病の初期段階の小児および若年成人において、ギルデュレチノールは病気の進行を止め、さらなる網膜損傷と視力喪失を防ぐようでした。 シュタルガルト病におけるギルデュウレチノールの追加臨床試験が進行中であり、その中には中等症のシュタルガルト患者を対象とした完全登録無作為化プラセボ対照臨床試験（n = 80）が含まれており、2025年にトップラインデータが発表される予定である。乾性加齢黄斑変性症（AMD）に続発する地理的萎縮（GA）患者を対象としたギルデュウレチノールの第3相試験（n = 200）は現在完全登録されており、2023年後半に結果が発表される予定だ。

アルケウス・ファーマシューティカルズについて Alkeus Pharmaceuticals は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置くバイオ医薬品会社です。 Leonide Saad 博士が共同設立者です。 アルケウスとイリヤス・ワシントン博士は、満たされていないニーズが高い重篤な眼疾患の治療法の開発に注力しています。 Alkeus の主要候補であるギルデュレチノール (ALK-001) は現在、シュタルガルト病の治療および乾性加齢黄斑変性症 (AMD) に続発する地理的萎縮の治療を目的とした臨床試験で評価されています。 シュタルガルト病は、小児および若者の失明の主な単一遺伝的原因であり、米国で 30,000 人以上、世界中で 150,000 人以上が罹患しています。 地理的萎縮は、加齢黄斑変性症（AMD）の後期段階に特徴的な目の黄斑の慢性進行性変性であり、米国で100万人以上、世界中で500万人以上が罹患しています。

メディア連絡先David Setboun、最高執行責任者[email protected]